Início › Uso compassivo
Por Dr. Juan Aquino — Ortopedista e Cirurgião de Coluna | CRM-RJ 52.99624-6 | RQE 28310.
Revisão editorial: 10 de novembro de 2026.
Uso compassivo permite avaliar o acesso excepcional a medicamentos experimentais em situações específicas. Entenda como funciona no Brasil, o que muda em outros países e como interpretar as pesquisas com polilaminina, células-tronco e tecnologias para lesão medular.
O que é uso compassivo?
Uso compassivo é uma possibilidade excepcional de acesso a um medicamento experimental, fora de um ensaio clínico, para situações graves e sem alternativa terapêutica satisfatória. A autorização considera a condição do paciente, os dados disponíveis e a relação entre benefício potencial e risco. Ela não comprova que o medicamento funcione.
A palavra “compassivo” expressa a finalidade assistencial. Não significa ausência de regras, garantia de fornecimento ou dispensa de acompanhamento. O consentimento do paciente é necessário, mas não substitui as demais exigências.
Pesquisa clínica, uso compassivo e tratamento aprovado
Pesquisa clínica: segue um protocolo para responder perguntas sobre segurança e eficácia. Há critérios de inclusão, avaliações e acompanhamento previamente definidos.
Uso compassivo: busca atender uma necessidade individual excepcional fora do ensaio. Seus resultados podem contribuir para vigilância, mas relatos isolados não substituem estudos controlados.
Tratamento aprovado: possui autorização regulatória para determinadas condições de uso. Mesmo uma aprovação deve ser lida junto da indicação, população e eventuais restrições.
O acesso expandido e o fornecimento pós-estudo também são programas assistenciais. São modalidades distintas, regulamentadas no Brasil pela RDC 38/2013; não devem ser tratadas como sinônimos.
Como solicitar no Brasil?
A Anvisa informa que patrocinadores ou organizações representantes do patrocinador apresentam a solicitação. O paciente deve discutir a situação com sua equipe médica, que pode avaliar a pertinência e buscar informações com o desenvolvedor.
Na prática, o caminho começa pela identificação do produto e da indicação pretendida, avaliação das alternativas disponíveis, documentação clínica e contato com o responsável pelo desenvolvimento. A continuidade depende da possibilidade de fornecimento e das autorizações aplicáveis.
Uma receita isolada ou um pedido do paciente não libera automaticamente um produto experimental. É necessário esclarecer quem fornece, quem administra, quem acompanha e como serão registrados os eventos adversos.
As regras para ensaios clínicos incluem a Lei 14.874/2024 e a RDC 945/2024. Produtos celulares e dispositivos podem ter enquadramentos específicos. Consulte a regulamentação oficial para a modalidade pretendida.
O caso de Lito Sousa e o acesso excepcional
Lito Sousa, do canal Aviões e Músicas, mobilizou o público ao buscar uma alternativa experimental para a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ). Segundo a CNN Brasil, com informações da Anvisa, em 4 de setembro de 2026 foi autorizada excepcionalmente a importação e utilização do ALN-6457, após sua aceitação em um programa de uso compassivo no exterior. A Agência Brasil noticiou seu falecimento em 1º de outubro de 2026, aos 59 anos, por complicações da doença.
O tratamento buscado por Lito era diferente da polilaminina e não se destinava à lesão medular. A ligação com este artigo é o acesso excepcional a uma substância ainda experimental. A autorização não representa comprovação de eficácia; o desfecho de um caso isolado também não permite concluir que o medicamento causou o óbito ou determinar sua eficácia.
Polilaminina: o que a autorização permite?
A polilaminina é uma preparação proteica investigada pela equipe da professora Tatiana Sampaio, da UFRJ, em parceria com a Cristália. Não é uma terapia com células-tronco.
Em janeiro de 2026, a Anvisa autorizou estudo de fase 1 para avaliar segurança em cinco pacientes com lesão medular torácica completa recente. Isso não equivale a registro comercial nem autoriza automaticamente outras indicações.
O estudo-piloto publicado na Spinal Cord acompanhou oito pacientes e relatou melhoras neurológicas, mas não tinha grupo-controle. Os autores reconhecem que o desenho não permite concluir eficácia. Melhora na classificação AIS não equivale necessariamente a voltar a andar.
A discussão sobre acesso excepcional precisa considerar a população estudada. Uma proposta para lesão crônica não pode usar resultados de lesão aguda como comprovação direta de benefício. Veja a análise completa de polilaminina e lesão medular.
Como funciona em outros países?
Estados Unidos: o Expanded Access admite acesso excepcional sob critérios de gravidade, ausência de alternativa satisfatória e relação benefício-risco. O Right to Try tem requisitos próprios, incluindo fase 1 concluída, desenvolvimento ativo e elegibilidade do paciente. Não obriga a empresa a fornecer o medicamento.
União Europeia: programas de uso compassivo são organizados pelos países. O marco europeu prevê situações graves e medicamentos em desenvolvimento clínico ou em processo de autorização. As condições nacionais não são idênticas.
Reino Unido: o EAMS permite acesso antecipado após avaliação da MHRA, com parecer sobre benefício e risco. A designação de medicamento promissor, isoladamente, não é autorização ampla de uso.
Japão: determinados produtos regenerativos podem receber aprovação condicional e temporária, com exigência de avaliação posterior. O Stemirac recebeu esse tipo de aprovação em 2018. Esse precedente não comprova a eficácia de outras terapias nem informa, sozinho, a situação atual de fornecimento do produto.
China: o Decreto 818, vigente desde maio de 2026, organiza uma via para novas tecnologias biomédicas, ao lado da via de medicamentos e dispositivos. Exige avaliação científica e ética, registro, consentimento e centros qualificados. A aplicação clínica remunerada depende de aprovação específica.
Na via chinesa de novas tecnologias, não se pode cobrar do participante os custos relacionados à pesquisa. Após aprovação para aplicação clínica, há restrições institucionais conforme o risco. Não existe autorização genérica para vender qualquer tratamento com células-tronco.
Esses modelos mostram diferentes formas de acelerar desenvolvimento e acesso. Não permitem afirmar que a polilaminina estaria automaticamente liberada no exterior: seria necessário avaliar o mesmo produto, indicação e conjunto de dados.
Quais pesquisas em lesão medular merecem atenção?
Células-tronco e células neurais: CELLTOP, da Mayo Clinic, e os estudos japoneses com células derivadas de iPS investigam abordagens diferentes. Os resultados iniciais justificam novas pesquisas; não representam uma cura estabelecida. Leia sobre células-tronco para lesão medular.
Estimulação elétrica: o ARC-EX recebeu autorização da FDA para uma indicação específica de melhora de força e sensibilidade das mãos em lesão cervical incompleta crônica, associado a treinamento funcional. Isso não equivale a uma indicação geral para recuperar a marcha.
Interfaces na China: a NMPA anunciou em março de 2026 a aprovação de um sistema cerebral que controla uma luva pneumática para auxiliar a preensão em pacientes selecionados. Outro estudo, de Fudan/Zhongshan, descreveu uma interface cérebro–medula em três participantes, com caminhada assistida e suporte de peso. São intervenções e níveis de evidência diferentes.
NeuroRegen: combina suporte de colágeno com células em pesquisas. Em uma publicação com seguimento de três anos, houve ganhos sensitivos e autonômicos parciais, mas não recuperação motora. Esse resultado ilustra por que é necessário ler o desfecho real de cada estudo.
Preparações proteicas, células, biomateriais e dispositivos eletrônicos têm mecanismos e riscos distintos. Comparações precisam considerar tipo e tempo da lesão, função preservada, necessidade de suporte, duração do benefício e eventos adversos.
O que perguntar antes de considerar uma proposta?
Peça nome exato do produto, instituição responsável, protocolo ou autorização aplicável, critérios de seleção, riscos conhecidos e plano de acompanhamento. Confirme se a proposta é pesquisa, acesso excepcional ou tratamento aprovado.
Pergunte qual benefício está sendo avaliado: sensibilidade, força, autonomia, função das mãos ou marcha. Verifique se o resultado depende de equipamento ou assistência e se houve comparação com o cuidado habitual.
Uma oferta em outro país não substitui a análise da documentação. Planeje também acompanhamento após o retorno, manejo de complicações e comunicação entre as equipes. O tratamento habitual e a reabilitação devem continuar conforme orientação clínica.
Perguntas frequentes
Uso compassivo significa tratamento comprovado?
Não. É acesso excepcional a uma intervenção ainda experimental, com incertezas sobre benefício e segurança.
O paciente pode solicitar diretamente à Anvisa?
Nos programas descritos pela Anvisa, a submissão é feita pelo patrocinador ou seu representante. A equipe médica ajuda a avaliar o caso e buscar informações.
O médico pode garantir o acesso?
Não. A indicação médica não garante fornecimento, elegibilidade nem autorização.
Uso compassivo e acesso expandido são iguais?
São programas assistenciais diferentes. O enquadramento e os requisitos precisam ser verificados na regulamentação.
A autorização de pesquisa libera venda do medicamento?
Não. Autorização para pesquisa e registro para comercialização têm finalidades e requisitos distintos.
Polilaminina é célula-tronco?
Não. É uma preparação de laminina polimerizada, estudada em outra linha de pesquisa.
Uma lesão medular antiga pode receber o mesmo tratamento da recente?
Isso depende da indicação e dos dados disponíveis. Resultados de lesão aguda não comprovam benefício em lesão crônica.
O Japão libera qualquer terapia regenerativa?
Não. A aprovação condicional é uma modalidade específica, com critérios e obrigações posteriores.
Na China é permitido cobrar por pesquisa nessa nova via?
O Decreto 818 proíbe cobrar do participante custos relacionados à pesquisa de novas tecnologias biomédicas. A aplicação clínica remunerada exige aprovação própria.
Um chip cerebral regenera a medula?
As interfaces descritas procuram compensar funções ou estabelecer uma via eletrônica de controle. Isso não demonstra reconstrução biológica da medula.
Onde encontrar estudos clínicos?
Registros como ReBEC e ClinicalTrials.gov ajudam a localizar pesquisas. Confirme o recrutamento e as autorizações diretamente com a instituição.
A consulta com Dr. Juan oferece inscrição ou aplicação experimental?
A consulta é destinada à avaliação da coluna e organização do cuidado. Não representa inscrição em pesquisa nem oferta de polilaminina ou células-tronco.
Avaliação da coluna
O Dr. Juan Aquino atende em Botafogo e na Barra da Tijuca. A avaliação pode ajudar a organizar diagnóstico, tratamento e reabilitação. O contato abaixo não é canal de recrutamento de pesquisas.
Avaliações no Google: compartilhe sua experiência com o atendimento.
Fontes e referências
Anvisa: programas assistenciais
PMDA: aprovação condicional de produtos regenerativos
Keio: células neurais derivadas de iPS
FDA: indicação autorizada do ARC-EX
NMPA: interface cerebral para função da mão
Interface cérebro–medula: estudo com três participantes
NeuroRegen: acompanhamento de três anos
Continue a leitura: Lesão medular: tratamentos modernos e experimentais. Compare as principais linhas de pesquisa e seus limites.